國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布指導(dǎo)原則 鼓勵開展罕見病自然史研究
發(fā)布時間：2023-07-31 17:46:28 文章來源：澎湃新聞
近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《罕見疾病藥物開發(fā)中疾病自

近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《罕見疾病藥物開發(fā)中疾病自然史研究指導(dǎo)原則》（以下簡稱“《指導(dǎo)原則》”）?！吨笇?dǎo)原則》肯定了疾病自然史研究的重要意義，鼓勵在多地區(qū)多人群中開展研究，強(qiáng)調(diào)要有相應(yīng)措施保護(hù)患者隱私，確保數(shù)據(jù)的保密性。

疾病自然史，是指在未經(jīng)干預(yù)的情況下，疾病從發(fā)生到進(jìn)展，直至穩(wěn)定、痊愈或者惡化，并導(dǎo)致個體死亡或永久性功能喪失的預(yù)后和轉(zhuǎn)歸過程。對疾病自然史的研究，是人類認(rèn)識疾病，進(jìn)行診斷、治療以及開展藥物研發(fā)的基礎(chǔ)。


(資料圖片)

該《指導(dǎo)原則》指出，罕見疾病因發(fā)病率和患病率極低，臨床醫(yī)生認(rèn)知普遍不足，開展罕見疾病的疾病自然史研究存在諸多困難，因此，我國多種罕見疾病缺乏可靠的疾病自然史研究數(shù)據(jù)。我國雖已建立一些患者登記數(shù)據(jù)庫，獲得部分罕見疾病的病史信息，但由于現(xiàn)有罕見疾病患者登記數(shù)據(jù)庫自身的局限性，可用且可靠的疾病自然史信息仍十分有限。

疾病自然史研究目的是識別人口統(tǒng)計學(xué)、遺傳、環(huán)境和其他因素（如：治療方式、用藥等）與疾病的發(fā)展和結(jié)局的關(guān)系。疾病自然史研究中，患者可能會接受當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療和/或針對并發(fā)癥的治療，對于可能改變患者的一些臨床表現(xiàn)甚至影響疾病進(jìn)程的干預(yù)措施，應(yīng)納入研究中。

《指導(dǎo)原則》載明，疾病自然史研究的起點是收集、組織和分析當(dāng)前可用數(shù)據(jù)，應(yīng)及早規(guī)劃和實施。研究可由藥物研發(fā)企業(yè)發(fā)起，也可由研究者或患者組織發(fā)起。對一些罕見疾病，早期開始疾病自然史研究，有助于通過更長時間、在更廣泛患者群體中采集數(shù)據(jù)。

在疾病自然史研究的實施過程中，《指導(dǎo)原則》鼓勵尋求特定疾病患者組織的協(xié)助，鼓勵患者群體參與。計劃周密的罕見疾病自然史研究有助于確定未來加入試驗的患者群體，加快后續(xù)招募。

患者持續(xù)參與研究可確保隨訪數(shù)據(jù)的穩(wěn)健性，可提供來自患者視角的觀點。對退出研究或選擇不完全參與的研究對象進(jìn)行訪談，也有助于減少數(shù)據(jù)缺失。

《指導(dǎo)原則》指出，對罕見疾病，尋找患者加入疾病自然史研究可能存在一定挑戰(zhàn)，因此通常需要多地區(qū)、多研究中心參與。鼓勵在多地區(qū)、多人群中開展疾病自然史研究，特別是計劃開展國際多中心研究的藥物，通過對多地區(qū)人群的疾病自然史研究，有助于評估不同地區(qū)間潛在差異的影響。在啟動多中心研究時，鼓勵采取措施加強(qiáng)各研究中心之間的一致性。

疾病自然史研究數(shù)據(jù)可通過不同方式獲取，包括一些新興的數(shù)據(jù)采集方式，如用于采集臨床評估結(jié)局（clinical outcome assessment，COAs）的數(shù)字監(jiān)測設(shè)備。數(shù)據(jù)可以來自于醫(yī)生或醫(yī)療機(jī)構(gòu)，也可以采集自患者本人或其家庭。

要注意的是，數(shù)據(jù)采集要提升便利性，盡量減少額外負(fù)擔(dān)，以促進(jìn)患者參與。對地理位置分散、偏遠(yuǎn)及存在其他不便利因素（如疾病晚期）的患者，可考慮運(yùn)用遠(yuǎn)程方式采集樣本、收集數(shù)據(jù)等。

此外，《指導(dǎo)原則》指出，疾病自然史研究應(yīng)有相應(yīng)措施，充分保護(hù)患者隱私并確保數(shù)據(jù)的保密性。對于數(shù)據(jù)的應(yīng)用目的、使用范圍、使用數(shù)據(jù)的相關(guān)方等，應(yīng)向研究對象或家屬（監(jiān)護(hù)人）予以充分告知，并獲得知情同意或獲得泛知情同意或豁免，研究方案應(yīng)獲得倫理委員會批準(zhǔn)，相應(yīng)數(shù)據(jù)的收集與使用應(yīng)符合相關(guān)法律法規(guī)的要求。

（文章來源：澎湃新聞）

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